Essais cliniques

Essais cliniques concernant la maladie de Sanfilippo

Depuis que la maladie a été découverte par le médecin américain Sylvester Sanfilippo en 1963, de nombreux progrès ont été réalisés en vue d’une meilleure compréhension de la maladie et de la recherche d’approches thérapeutiques efficaces.

Bien qu’il n’existe aujourd’hui aucun remède ou traitement pour cette maladie, ces dernières années ont vu une avancée majeure dans la recherche préclinique (tests sur des modèles animaux) avant les essais cliniques sur l’homme, en se concentrant principalement sur les types A et B, qui sont les plus courants.

Une accélération du délai nécessaire pour faire passer un produit thérapeutique de la recherche à la clinique a été réalisée ces dernières années, en grande partie grâce aux efforts de nombreuses familles et groupes de patients directement concernés par ce problème.

Il existe actuellement plusieurs programmes en cours pour la maladie de Sanfilippo, dispersés dans le monde entier, certains se concentrant principalement sur la compréhension de son évolution naturelle (du diagnostic à la progression), d’autres étant déjà en phase d’essai clinique.

Le but d’un essai clinique est de déterminer si un médicament est sûr et fonctionne. Les essais cliniques sur les maladies rares peuvent être menés différemment d’un essai clinique normal, souvent en raison du petit nombre de patients atteints de la maladie. Le processus peut être raccourci par rapport à un essai clinique classique et différentes étapes peuvent être combinées.

Le schéma ci-dessous représente les étapes courantes du développement d’un médicament.

Toute personne ne peut participer à un essai clinique.

Pour être inclus dans un essai clinique, il faut répondre à plusieurs critères. Ces critères d’inclusion et d’exclusion sont très stricts et sont fixés par la société qui mène l’étude afin de protéger la sécurité des participants et tiennent généralement compte des meilleures chances de réussite du traitement. En effet, un essai clinique bien mené qui prouve qu’un traitement est sûr et efficace à plus de chances d’être approuvé par les autorités règlementaires (EMA et FDA) et de permettre à davantage de patients d’y avoir accès.

La participation à un essai clinique ne garantit pas un traitement ou une guérison, car toutes les thérapies ne sont pas prouvées sûres et efficaces.

Cependant, jusqu’à présent, dans le cas de Sanfilippo, comme dans celui de nombreuses maladies rares, les essais cliniques n’offrent souvent qu’un seul espoir d’accéder rapidement à un traitement potentiel.